Chưa được xác thực trên cơ sở khoa học
Trong nghiên cứu của mình, ông Hạ Kiến Khuê đã chọn ra 7 cặp bố mẹ với nam giới là những người nhiễm HIV nhưng được điều trị bằng thuốc ức chế để đảm bảo virus không lây sang con trong quá trình thay đổi gen.
Việc chỉnh sửa gen được thực hiện trong quá trình thụ tinh ống nghiệm. Đầu tiên, tinh trùng được rửa sạch để tách khỏi tinh dịch, nơi có các virus HIV có thể ẩn nấp, sau đó được ghép với trứng để tạo ra phôi thai.
Các bác sỹ sẽ cấy thêm protein RISPR/Cas9 và thực hiện chỉnh sửa gen để trẻ có khả năng miễn dịch với virus HIV trong suốt cuộc đời sau này.
Cũng theo ông Hạ, kiểm tra ban đầu cho thấy, 1 trong 2 bé song sinh này có cả 2 bản sao của gen chỉnh sửa. Đứa trẻ còn lại chỉ được di truyền một bản sao. Người mang một bản sao của gen điều chỉnh vẫn có thể nhiễm HIV, nhưng các nghiên cứu trong phạm vi hẹp cho thấy sức khỏe của người nhiễm sẽ không suy giảm nhanh như của các bệnh nhân bình thường.
Tuy nhiên, vẫn chưa rõ thí nghiệm của nhà khoa học Trung Quốc này được thực hiện ở đâu và danh tính của bố mẹ cặp đôi song sinh đặc biệt này.
Nếu đây là sự thật thì đó là một bước tiến thực sự vĩ đại của loài người. Nhưng các nhà khoa học được phép làm đến đâu? Làm đến mức độ nào? Và với bệnh lý nào thì cần phải xem xét. Cần lưu ý rằng, khoa học trong bất kỳ lĩnh vực nào, ở bất kỳ quốc gia nào đích cuối cùng cũng là phục vụ con người. Cho nên trước những vấn đề mới, chúng ta phải hết sức thận trọng và cân nhắc kỹ những mặt tích cực và hạn chế để có chiến lược đúng đắn. Việc sửa chữa, can thiệp gen cần phải được xem xét và lường hết những hậu quả sau đó. Cho thử nghiệm đến đâu, khi nào mới được ứng dụng trên người, hoặc được ứng dụng vào những bệnh lý nào là điều phải cân nhắc và phải tiến hành thận trọng.
Trao đổi về sự kiện này, GS.TS Tạ Thành Văn, Hiệu trưởng Trường ĐH Y Hà Nội, Giám đốc Trung tâm nghiên cứu Gen-Protein (Trường ĐH Y Hà Nội) cho biết: Chúng tôi chưa tiếp cận được bằng chứng khoa học với tuyên bố về việc “một bà mẹ đã thụ thai thành công một cặp song sinh mang gen được chỉnh sửa” là có thật.
Theo logic của người làm nghiên cứu trong lĩnh vực này, tôi thấy có điều gì đó chưa đủ tin cậy. Tôi cho rằng, 90% thông tin nói trên chưa đáng tin.
Cũng như trước đây gần chục năm, có thông tin, một em bé được ra đời do nhân bản gen, nhưng sau đó không có thêm thông tin gì. Như vậy, để tin thì cần có minh chứng xác thực, một cơ sở khoa học rõ ràng.
Công nghệ sửa chữa gen không phải bây giờ mới có. Năm 2000, một nhóm nhà khoa học ở phòng thí nghiệm nơi tôi làm việc tại Mỹ cũng đã chỉnh sửa, cắt, nối các đoạn gen trong phòng thí nghiệm bằng công nghệ Rybozyme, để can thiệp vào quá trình bệnh sinh của một số bệnh lý.
Gần đây nhất, các nhà khoa học trên thế giới đã tìm ra phương pháp mới đặc hiệu hơn nhiều đó là CRISPR/Cas9. Với phương pháp này người ta hy vọng có thể sửa chữa các gen của những bệnh lý di truyền.
 |
| GS.TS Tạ Thành Văn: “Chúng tôi chưa được tiếp cận bằng chứng khoa học về tuyên bố này”. |
Vi phạm đạo đức
GS.TS Tạ Thành Văn bày tỏ ý kiến: Theo những kiến thức mà chúng tôi nghiên cứu và tìm hiểu về gen, điều mà nhà khoa học Trung Quốc đưa ra khó khả thi.
Để thực hiện việc này có rất nhiều trở ngại về mặt khoa học, vì đây là quy trình nhiều bước với công nghệ phức tạp. Với những bệnh lý đơn gen chỉ cần sửa chữa một gen, còn những bệnh lý đa gen hướng tiếp cận khó hơn rất nhiều.
Nguyên tắc của gen trị liệu là thay thể gen/đoạn gen bị đột biến trong cơ thể người bệnh bằng gen lành. Hơn chục năm trước đây tại Việt Nam, nhóm của chúng tôi cũng đã thực hiện nghiên cứu trong phòng thí nghiệm đối với bệnh ưa chảy máu của người.
“Thực hiện quá trình sửa chữa gen rất phức tạp nên sẽ có nhiều trở ngại. Khó khăn thứ nhất, muốn gen đó hoạt động phải cài trong vectơ phù hợp và phải bảo đảm cho gen đó hoạt động tối đa. Tiếp đến vectơ đó phải được đưa vào tế bào hoặc nhân tế bào một cách hiệu quả.
Vì vậy phải lựa chọn hệ thống chuyển gen cho phù hợp. Sau đó phải điều hoà được sự hoạt động của gen mới để chúng có thể sản xuất đủ lượng chất mà tế bào đó cần mới đáp ứng được việc điều trị cho bệnh nhân.
Các gen này khi được đưa vào tế bào, nếu tồn tại trong bào tương thì chỉ một vài chu trình phân chia sẽ bị đào thải ra bên ngoài. Còn nếu chúng vào được trong nhân cũng có thể xảy ra hai khả năng: Hoặc tồn tại tự do, hoặc được hòa hợp vào trong bộ gen.
Cái khó là làm sao để cho các gen này hòa hợp đúng chỗ và tồn tại lâu vì tế bào có cơ chế bảo vệ đặc biệt tinh vi. Các gen lạ sớm muộn cũng sẽ bị phát hiện và bất hoạt bởi hệ thống kiểm soát của tế bào. Trong tế bào con người có tới 25.000 gen, để định vị được đúng gen cần tìm là điều rất khó (các gen trong tế bào có kết cấu thành các vòng cuộn xoắn, ước tính nối tất cả các gen trong 1 tế bào sẽ có chiều dài khoảng 2 mét).
Nếu cắt nhầm một gen nào đó hoặc thêm 1 đoạn gen không đúng chỗ sẽ dẫn tới đột biến gen và gây hậu quả nghiêm trọng” - GS Văn chia sẻ.
Một nhà khoa học tuyên bố về việc cho ra đời một cặp song sinh mà trước đó chưa hề có một công bố nào về điều này là khó tin.
Thực hiện liệu pháp CRISPR/Cas9 áp dụng trên động vật đã khó, làm trên người còn khó khăn hơn rất nhiều. Thực hiện trên tế bào phôi lại cực kỳ nguy hiểm, vì một chút không thành công sẽ dẫn tới những hậu quả đáng sợ. Thực hiện trên phôi là can thiệp vào quá trình tự nhiên để hình thành một con người hơn nữa đây là kỹ thuật rất phức tạp. Đó chính là đạo đức trong nghiên cứu mà bất cứ nhà khoa học nào trên thế giới cũng phải tuân thủ.
Trong quá trình nhân bản cừu Dolly, việc tạo ra tỷ lệ cừu khỏe mạnh rất thấp, đa phần là dị dạng. Trong 25.000 gen chỉ cần một gen đột biến là đã khiến đứa trẻ sinh ra bị bất thường.
