Loại gen nhân tạo (CAR-T) khi được chuyển nạp vào người bệnh sẽ giúp tìm và diệt các tế bào ung thư. Liệu pháp này đã được cấp phép ở một số quốc gia trên thế giới trong điều trị ung thư bạch cầu cấp dòng lympho hoặc ung thư hạch.
Mở ra cơ hội sống cho bệnh nhân
Vừa qua, Viện Nghiên cứu Tế bào gốc và Công nghệ gen Vinmec công bố điều trị thành công cho bệnh nhi 4 tuổi mắc ung thư bạch cầu cấp dòng lympho bằng liệu pháp tế bào CAR-T. Sau hai tháng điều trị, các chỉ số xét nghiệm cho thấy, bệnh nhi không còn tế bào ung thư trong máu ngoại vi. Kết quả sinh thiết tủy cho thấy, bệnh nhân khỏi ung thư hoàn toàn.
Đây là ca bệnh đầu tiên tại Việt Nam được điều trị thành công bằng liệu pháp tế bào CAR-T. Kết quả đã mở ra cơ hội sống cho những bệnh nhân bạch cầu cấp hoặc ung thư hạch không còn đáp ứng với các phác đồ điều trị thông thường.
Trước đó, bệnh nhi đã trải qua quá trình điều trị tấn công bằng 5 chu kỳ hóa chất và tiếp theo là 3 chu kỳ với phác đồ hóa chất mạnh hơn nhưng không tiến triển. Việc quyết định sử dụng liệu pháp tế bào CAR-T đã đem đến cơ hội sống vốn mong manh cho bệnh nhi này.
Loại gen nhân tạo (CAR-T) khi được chuyển nạp vào người bệnh sẽ giúp tìm và diệt các tế bào ung thư. Liệu pháp này đã được cấp phép ở một số quốc gia trên thế giới trong điều trị ung thư bạch cầu cấp dòng lympho hoặc ung thư hạch khi diễn biến bệnh không đáp ứng với các phác đồ điều trị chuẩn, nhưng vẫn đem lại kết quả tốt từ 60 - 80%. Đây cũng là thử nghiệm lâm sàng đầu tiên về liệu pháp tế bào CAR-T được Bộ Y tế cho phép triển khai tại Việt Nam.
GS.TS Nguyễn Thanh Liêm - Viện trưởng Viện Nghiên cứu Tế bào gốc và Công nghệ gen Vinmec - cho biết, ca bệnh đầu tiên tại Việt Nam được điều trị thành công bằng liệu pháp tế bào CAR-T, mở ra cơ hội sống cho những bệnh nhân bạch cầu cấp hoặc ung thư hạch không còn đáp ứng với các phác đồ điều trị thường quy.
Chi phí cho một ca điều trị mắc ung thư bạch cầu cấp dòng lympho bằng liệu pháp tế bào CAR-T ở Mỹ là 1,5 triệu USD, 300.000 - 400.000 USD tại Singapore. Ở Việt Nam, “chi phí ước tính là 2,5 - 3 tỷ đồng”, bác sĩ Liêm cho hay.
Bảo vệ cơ thể khỏi tái phát ung thư
Chia sẻ về CAR-T, PGS.TS Phạm Cẩm Phương - Giám đốc Trung tâm Y học hạt nhân và Ung bướu (Bệnh viện Bạch Mai) - cho biết, đây là phương pháp điều trị miễn dịch. CAR-T được viết tắt từ (Chimeric Antigen Receptor T-cell), hay còn gọi là tế bào lympho T chứa receptor (thụ thể), kháng nguyên, dạng khảm.
Thụ thể là một phân tử protein nằm trên màng hay trong tế bào, nhận tín hiệu hóa học từ bên ngoài vào trong tế bào, tương tự vai trò “cánh tay” hay “đôi mắt” của tế bào lympho T. Kháng nguyên là một phân tử kích thích đáp ứng miễn dịch của cơ thể.
Trong khi đó, dạng khảm là dạng được lai từ ít nhất 2 cá thể khác nhau. CAR-T là một trong những phương pháp điều trị miễn dịch, dựa vào hệ miễn dịch để chống lại ung thư bằng cách nâng cao khả năng phát hiện và diệt trừ tế bào ung thư của những tế bào hệ miễn dịch.
Theo chuyên gia này, có thể hiểu nôm na, tế bào ung thư như những “kẻ tội phạm” và tế bào lympho T như “cảnh sát” chuyên đi bắt và xử lý tội phạm. Các tế bào ung thư thường quá giỏi trong việc giả dạng là tế bào lành (bình thường) nên cảnh sát thường bỏ sót. Từ đó, tạo cơ hội cho chúng sinh sôi nảy nở (khối u ác tính và di căn).
“Phương pháp CAR-T như một trường cảnh sát huấn luyện và trang bị công cụ đặc biệt (CAR) để cảnh sát nhận biết và xử lý kẻ xấu dễ dàng cũng như chính xác hơn. Khi vào cơ thể, CAR-T sẽ đi tuần tra khắp nơi và chạm công cụ đặc biệt CAR vào đối tượng để xác định đây là tội phạm và xử lý hay là tế bào bình thường”, PGS Phương giải thích.
Tế bào lympho T được lấy từ máu của bệnh nhân bằng phương pháp apheresis và trải qua nhiều bước tiếp theo mới có tạo ra được CAR-T. CAR-T khi được đưa vào cơ thể sẽ nhân lên trong cơ thể. Những tế bào này đã được lập trình để nhận biết, tấn công và tiêu diệt các tế bào ung thư có kháng nguyên tương ứng trên bề mặt.
Theo PGS Phương, tế bào CAR-T có thể tồn tại trong cơ thể một thời gian dài sau thời điểm được truyền vào máu. Do đó, chúng có thể bảo vệ cơ thể khỏi tái phát ung thư. Vì vậy, mà phương pháp này có thể điều trị ổn định bệnh ung thư trong một thời gian.
