Thành công mới sẽ mở ra cánh cửa đầy tiềm năng trong việc ngăn chặn khoảng 10.000 rối loạn di truyền khác nhau.
Có lẽ không quá khi nói rằng khoa học đang trải qua thời kỳ hoàng kim của chỉnh sửa DNA nhờ kỹ thuật nổi tiếng CRISPR, một công nghệ nổi lên sau một đột phá đạt được hồi năm 2015. Trong y học, ứng dụng của CRISPR vô cùng rộng lớn, trong đó bao gồm cả ý tưởng xoá sạch đi những lỗi di truyền có nguy cơ gây ra nhiều căn bệnh khác nhau từ u xơ nang cho đến ung thư vú.
Mới đây, một đội ngũ các chuyên gia đến từ Đại học Y khoa Oregon và Viện Salk của Mỹ phối hợp cùng với Viện Khoa học cơ bản ở Hàn Quốc đã tập trung vào việc nghiên cứu ứng dụng chỉnh sửa gen với bệnh cơ tim phì đại. Là một chứng rối loạn khá phổ biến với tỷ lệ mắc bệnh lên đến 1:500 người, căn bệnh này có thể khiến cho tim của bệnh nhân ngừng đập một cách đột ngột.
Nguyên nhân của vấn đề được xác định xuất phát từ một gen đơn lẻ, và bất cứ ai mang gen này, xác suất để truyền cho con cái của họ là 50 - 50. Trong nghiên cứu được đăng tải trên tạp chí Nature, can thiệp di truyền thông qua công nghệ đã được thực hiện ngay trong quá trình thụ thai.
Tinh trùng từ một người đàn ông mắc bệnh cơ tim phì đại đã được tiêm vào trứng (được hiến tặng) khoẻ mạnh và khi đó, CRISPR được dùng để khắc phục sự cố di truyền nói trên. Hiệu quả dù không phải lúc nào cũng tối ưu trong tất cả các thí nghiệm, nhưng 72% phôi sau nghiên cứu đã hoàn toàn không còn mang gen đột biến gây bệnh.
TS Shoukhrat Mitalipov, người đóng vai trò quan trọng trong nhóm nghiên cứu, cho biết: “Mỗi một thế hệ mới đều sẽ hưởng lợi từ việc sửa chữa lần này bởi chúng tôi đã loại bỏ hoàn toàn biến thể gây bệnh ra khỏi hệ di truyền của họ… Thông qua kỹ thuật mới, gánh nặng của căn bệnh di truyền này sẽ giảm nhẹ đối với nhiều gia đình và cuối cùng là toàn bộ dân số”.
Mặc dù được xem là tiền đề của y học hiện đại song chỉnh sửa gen trên phôi người cũng tạo ra làn sóng tranh cãi gay gắt về tính khả thi cũng như vấn đề đạo đức.
Một phương pháp giúp những đứa trẻ sinh ra tránh được các ảnh hưởng về mặt di truyền có thể mang ý nghĩa rất quan trọng đối với chúng và cả gia đình - GS Robin Lovell-Badge đến từ Viện Francis Crick cho biết - “Chắc chắn là mọi thứ vẫn chưa sẵn sàng và sẽ còn khá lâu nữa chúng ta mới có thể biết nó có an toàn hay không”.
Darren Griffin, GS về di truyền học tại Đại học Kent, chia sẻ: “Có lẽ câu hỏi lớn nhất và có thể là câu hỏi được thảo luận nhiều nhất là liệu chúng ta có nên tạo ra những thay đổi vật lý trên gen của phôi thụ tinh nhân tạo hay không.
Đây không phải là một câu hỏi dễ có lời đáp”. Còn TS David Kin thuộc tổ chức Human Genetics Alert đã kịch liệt lên án nghiên cứu mới, ông cho rằng đây là một cuộc thử nghiệm “vô trách nhiệm” và là “một cuộc chạy đua nhằm cho ra đời những đứa trẻ được thiết kế đầu tiên”.
Trong khi đó, TS Yalda Jamshidi, một nhà nghiên cứu về y học liên quan đến hệ gen tại Đại học St George ở London (Anh) cho biết: “Nghiên cứu này lần đầu tiên chứng minh được sự thành công và hiệu quả trong việc loại bỏ đột biến gây bệnh ở phôi người từ giai đoạn sớm thông qua chỉnh sửa gen.
Mặc dù chúng ta chỉ mới bắt đầu hiểu được sự phức tạp của các chứng bệnh di truyền, nhưng việc chỉnh sửa gen ngày càng trở nên chấp nhận được bởi lợi ích tiềm năng mà nó mang đến cho các cá nhân và xã hội đã vượt qua những rủi ro”.
