Họ đã phát hiện một trong những công cụ sắc bén nhất của công nghệ chỉnh sửa gen, đó là CRISPR/Cas9.
Công cụ sắc bén
“Giờ đây, với CRISPR/Cas9, các nhà khoa học có thể thay đổi mật mã của sự sống (ADN) chỉ trong vài tuần” - ông Goran K. Hansson, Tổng Thư ký Viện Hàn lâm Khoa học Hoàng gia Thụy Điển cho biết.
Trong khi đó, Ủy ban công bố giải Nobel nhận định, công nghệ này đã tạo ra ảnh hưởng tiên phong trong các ngành khoa học nghiên cứu về cuộc sống, đóng góp cho các phương pháp điều trị ung thư mới và có thể biến giấc mơ chữa trị các căn bệnh di truyền thành hiện thực.
Emmanuelle Charpentier và Jennifer A. Doudna đã phát hiện ra một trong những công cụ sắc bén nhất của công nghệ gen: Chiếc kéo phân tử CRISPR/Cas9. Nhờ việc sử dụng yếu tố này, các nhà nghiên cứu có thể thay đổi ADN của động vật, thực vật và vi sinh vật với độ chính xác cực cao.
Emmanuelle Charpentier - nhà vi sinh vật người Pháp và Jennifer A. Doudna - nhà hóa sinh người Mỹ, là những phụ nữ đầu tiên cùng đoạt giải Nobel Hóa học. Họ là phụ nữ thứ 6 và 7 đoạt giải này.
Phát biểu tại một cuộc họp báo, nhà vi sinh vật Charpentier bày tỏ niềm hy vọng rằng: “Chiến thắng này sẽ gửi một thông điệp tích cực đến các cô gái trẻ muốn đi theo con đường khoa học. Và, cho họ thấy rằng, phụ nữ trong ngành khoa học cũng có thể có tác động thông qua nghiên cứu mà họ thực hiện”.
Công nghệ chỉnh sửa gen CRISPR thường được nhắc đến như một ứng cử viên cho giải thưởng hóa học. Công cụ chỉnh sửa gen đã cách mạng hóa khoa học sự sống phân tử, mang lại cơ hội mới cho việc nhân giống cây trồng, góp phần vào các liệu pháp điều trị ung thư và có thể biến giấc mơ chữa khỏi các bệnh di truyền thành hiện thực.
Phát biểu về lễ trao giải Nobel, Tiến sĩ John Parrington - giảng viên ngành Dược học Tế bào & Phân tử tại Đại học Oxford, cho biết: “Tôi nghĩ điều này thực sự rất xứng đáng”.
Theo ông Parrington, trong khi một số nhà khoa học khác đã có những đóng góp quan trọng cho khám phá này, thì “chắc chắn” rằng Doudna và Charpentier đã đóng một vai chủ chốt, quan trọng trong việc hiểu cơ chế CRISPR/Cas và cách thức hoạt động của nó. CRISPR/Cas cũng có thể được phát triển như một công cụ chỉnh sửa gen.
“Chiếc kéo” di truyền
Sự phát hiện của các công cụ chỉnh sử gen này là một bất ngờ. Trong quá trình nghiên cứu Streptococcus pyogenes - một trong những vi khuẩn gây hại nhiều nhất cho con người, Emmanuelle Charpentier phát hiện một phân tử trước đó chưa từng được biết đến - tracrARN.
Nghiên cứu của bà chỉ ra, tracrARN là một phần trong hệ miễn dịch cổ đại của vi khuẩn mang tên CRISPR/Cas. CRISPR/Cas làm suy yếu virus bằng cách phân tách ADN của chúng.
Charpentier xuất bản nghiên cứu của mình năm 2011. Cùng năm đó, bà bắt đầu hợp tác với Jennifer Doudna - nhà sinh hóa học giàu kinh nghiệm với kiến thức uyên bác về ARN. Họ thành công tái tạo “kéo gene” của vi khuẩn trong ống nghiệm và đơn giản hóa các thành phần phân tử của “chiếc kéo” để nó trở nên dễ sử dụng hơn.
Sau đó, trong một thí nghiệm, họ tái lập trình chiếc kéo gen. Ở dạng tự nhiên, chiếc kéo có thể phân biệt ADN và virus, nhưng Charpentier và Doudna chứng minh rằng, con người có thể điều khiển để cắt bất cứ phân tử ADN nào ở một vị trí chỉ định.
Sarah Norcross - Giám đốc của Tổ chức Tín thác Giáo dục Tiến bộ, cho biết, hai nhà nghiên cứu này đã “phát minh ra một phương tiện mạnh mẽ và chính xác chưa từng có để thay đổi trình tự ADN trong tế bào sống”.
Cũng theo bà Norcross, CRISPR có tiềm năng to lớn trong việc mang lại lợi ích hơn nữa cho nhân loại, với điều kiện là nó được sử dụng một cách cẩn thận và theo quy định.
Các công cụ chỉnh sửa gen CRISPR/Cas9 giúp dễ dàng thay đổi mật mã sự sống trong vài tuần. Đây từng là một quá trình tốn nhiều thời gian và khó khăn.
Claes Gustafsson - Chủ tịch Ủy ban giải Nobel Hoá học đánh giá: “Có một sức mạnh to lớn trong công cụ di truyền này, ảnh hưởng đến tất cả chúng ta. Công cụ không chỉ cách mạng hóa học cơ bản, mà còn có thể phát triển nhiều loại cây trồng đổi mới và sẽ dẫn đến những phương pháp điều trị y tế mới mang tính đột phá”.
Từ khi Charpentier và Doudna tìm ra CRISPR/Cas9 năm 2012, việc ứng dụng công cụ này đã trở nên bùng nổ. CRISPR/Cas9 góp công trong nhiều phát hiện quan trọng. Các nhà nghiên cứu thực vật có thể phát triển cây trồng chịu được nấm mốc, côn trùng gây hại và hạn hán.
Trong lĩnh vực y học, các chuyên gia đang tiến hành thử nghiệm lâm sàng cho một số liệu pháp điều trị ung thư mới. Ước mơ chữa những căn bệnh di truyền cũng có thể thành hiện thực trong tương lai.
Giáo sư Emmanuelle Charpentier (52 tuổi) tại Juvisy-sur-Orge, Pháp, hiện là Giám đốc Khoa Khoa học Mầm bệnh thuộc Viện Max Planck. Jennifer A. Doudna (56 tuổi) tại Washington, D.C, Mỹ là Giáo sư Đại học California Berkeley.
Giải Nobel Hóa học năm ngoái gọi tên ba nhà khoa học John B. Goodenough, M. Stanley Whittingham và Akira Yoshino với nghiên cứu về pin lithium-ion.
