Đây vốn là một vấn đề nan giải bởi rất khó để kích thích hệ miễn dịch tấn công vào các tế bào ung thư nhất định.
Cả 2 nghiên cứu trên đều do các nhà khoa học Mỹ thực hiện, tập trung vào neoantigen - những phân tử bị đột biến chỉ có trên bề mặt của các tế bào ung thư. Neoantigen được chứng minh là mục tiêu lý tưởng đối với liệu pháp miễn dịch bởi nó không xuất hiện trên các tế bào khỏe mạnh. Thế nhưng thách thức đối với vắc xin là phải tập cho các tế bào miễn dịch hay tế bào T trong cơ thể săn tìm và tiêu diệt những tế bào ung thư đặc trưng có chứa neoantigen.
Trong thử nghiệm đầu tiên tại Viện Nghiên cứu ung thư Dana-Farber ở Boston, các mẫu khối u đã được lấy từ 6 bệnh nhân mắc chứng u hắc tố. Các bệnh nhân này được xác định là có nguy cơ tái phát cao sau khi được mổ loại bỏ khối u.
Đối với từng bệnh nhân, các nhà nghiên cứu đã nhận dạng được đến 20 neoantigen đặc trưng trên mỗi mẫu khối u thu thập từ họ. Sau đó, họ sử dụng các thuật toán máy tính để lựa chọn loại neoantigen nào sẽ là mục tiêu tốt nhất để kích thích các tế bào T tấn công. Những neoantigen này được tổng hợp, pha trộn với một loại chất bổ trợ để kích thích phản ứng của hệ miễn dịch và sau cùng được tiêm vào cơ thể từng bệnh nhân.
Sau thử nghiệm lâm sàng đầu tiên, 4 trong số 6 bệnh nhân tự nguyện không có dấu hiệu tái phát ung thư sau 25 tháng kể từ khi được tiêm vắc xin. 2 bệnh nhân còn lại đáng tiếc lại tái phát tuy nhiên cả 2 ca này đều đã di căn lên phổi. Sau đợt điều trị thứ 2 với thuốc pembrolizumab (thuốc điều trị ung thư phổi bằng hình thức kích thích miễn dịch) thì cả 2 đều đã có dấu hiệu thuyên giảm.
Trong thử nghiệm thứ 2 được thực hiện bởi Công ty BioNTech chuyên phát triển các công nghệ dược phẩm sinh học tại Đức, các nhà nghiên cứu đã thực hiện một kĩ thuật tương tự nhằm tiêu diệt các neoantigen trên 13 bệnh nhân mắc u hắc tố. Các vắc xin hướng đến 10 neoantigen trên mỗi bệnh nhân và sau 12 - 23 tháng, 8 bệnh nhân không có dấu hiệu tái phát ung thư.
Các vắc xin trong cả 2 nghiên cứu trên đã kích thích thành công các tế bào T tiêu diệt ung thư gồm tế bào CD8+ và các tế bào hỗ trợ CD4+. Nghiên cứu cũng cho thấy, các tế bào T đã có thể tấn công chính xác vào khối u của bệnh nhân. Mặc dù đây chỉ là giai đoạn nghiên cứu ban đầu nhưng những kết quả này thật sự hứa hẹn.
Với nhiều thử nghiệm lâm sàng hơn với số lượng bệnh nhân lớn hơn và nhiều loại ung thư hơn trong tương lai gần, chúng ta sẽ có thể thấy được loại vắc xin cá nhân hóa này hiệu quả như thế nào khi có thể kích thích hệ miễn dịch tấn công vào neoantigen của nhiều loại ung thư khác nhau. Hiện tại, các nhà nghiên cứu đang chuẩn bị thử nghiệm lâm sàng với các bệnh nhân bị ung thư phổi và ung thư bàng quang.
Dù vẫn còn nhiều thách thức lớn cần phải vượt qua, nhưng có thể nói vắc xin neoantigen sẽ mở đường cho một liệu pháp điều trị ung thư tập trung cho từng cá nhân. Một liệu pháp cho phép từng khối u riêng biệt trong cơ thể của từng bệnh nhân được hệ miễn dịch xác định và tấn công nhờ sự kích thích của vắc xin được điều chế riêng.
