Hiện dữ liệu sơ bộ từ thử nghiệm cho thấy, kỹ thuật này an toàn để sử dụng ở bệnh nhân ung thư. “Đây là bằng chứng cho thấy, chúng ta có thể thực hiện chỉnh sửa gen của các tế bào này một cách an toàn”, đồng tác giả nghiên cứu, GS.TS Edward Stadtmauer, chuyên gia về ung thư tại Đại học Pennsylvania (Mỹ), nói với truyền thông.
Tuy nhiên, “điều trị này chưa sẵn sàng để đi tới thời kỳ đỉnh cao”, ông Sergemauer nói thêm trong một cuộc phỏng vấn với NPR. “Nhưng nó chắc chắn rất hứa hẹn”.
Cho đến nay, chỉ có ba bệnh nhân được điều trị tiên phong - hai bệnh nhân bị ung thư máu gọi là đa u tủy và một bệnh nhân mắc sarcoma, ung thư mô liên kết, theo một tuyên bố từ Đại học Pennsylvania. Các nhà nghiên cứu đã có thể loại bỏ, chỉnh sửa và trả lại các tế bào một cách an toàn cho cơ thể bệnh nhân. An toàn được đo lường về mặt tác dụng phụ và các tác giả nhận thấy rằng, không có tác dụng phụ nghiêm trọng nào từ việc điều trị.
Một thử nghiệm lâm sàng giai đoạn I, như thử nghiệm này, thường chỉ bao gồm một số ít bệnh nhân, theo Hiệp hội Ung thư Hoa Kỳ. Thử nghiệm nhỏ nhằm xác định cách cơ thể phản ứng với một loại thuốc mới và liệu bệnh nhân có gặp bất kỳ phản ứng bất lợi nào không. Các thử nghiệm ở giai đoạn I không giải quyết được liệu một loại thuốc có thực sự có tác dụng điều trị một tình trạng hay không - câu hỏi đó sẽ xuất hiện trong các thử nghiệm sau này. Như hiện tại, nghiên cứu CRISPR cho thấy, rằng liệu pháp điều trị ung thư mới ít nhất là an toàn cho ba người trên.
Trong nghiên cứu mới, các nhà khoa học lần đầu tiên sử dụng CRISPR để cắt ba gen từ DNA của các tế bào miễn dịch. Hai trong số các gen chứa các hướng dẫn để xây dựng các cấu trúc trên bề mặt tế bào đã ngăn các tế bào ung thư (T) liên kết với các khối u đúng cách, theo tuyên bố của trường đại học. Gen thứ ba cung cấp các hướng dẫn cho một loại protein có tên PD-1, một loại “công tắc tắt” mà các tế bào ung thư tác động vào để ngăn chặn các cuộc tấn công của tế bào miễn dịch.
“Việc sử dụng chỉnh sửa CRISPR của chúng tôi là hướng tới việc cải thiện hiệu quả của các liệu pháp gen, chứ không phải chỉnh sửa DNA của bệnh nhân”, đồng tác giả GS.TS Carl June, chuyên gia về liệu pháp miễn dịch tại Đại học Pennsylvania, cho biết trong tuyên bố.
Với những điều chỉnh này được thực hiện, các nhà nghiên cứu đã sử dụng một loại virus đã được sửa đổi để đặt một thụ thể mới trên các tế bào T trước khi tiêm chúng trở lại vào bệnh nhân. Các thụ thể mới sẽ giúp các tế bào xác định vị trí và tấn công các khối u hiệu quả hơn.
Cho đến nay, các tế bào được chỉnh sửa vẫn tồn tại bên trong cơ thể bệnh nhân và được nhân lên như dự định, ông Sergemauer nói với truyền thông. Tuy nhiên, không rõ liệu và khi nào các tế bào sẽ phát động một cuộc tấn công hiệu quả lên căn bệnh ung thư của bệnh nhân, ông nói thêm.
Hai đến ba tháng sau khi điều trị, bệnh ung thư của một bệnh nhân tiếp tục xấu đi như trước khi điều trị và một bệnh nhân khác vẫn ổn định, theo báo cáo. Bệnh nhân thứ ba mới được điều trị nên chưa có đánh giá phản ứng.
Trong khi đó, các nhà nghiên cứu đặt mục tiêu tuyển dụng thêm 15 bệnh nhân vào thử nghiệm để đánh giá cả sự an toàn của kỹ thuật và hiệu quả của nó trong việc loại bỏ ung thư. Các kết quả an toàn sớm sẽ được trình bày vào tháng tới tại một cuộc họp của Hiệp hội Huyết học Hoa Kỳ tại Orlando, Florida, theo tuyên bố của trường đại học.
