Những bệnh nhân này có đặc điểm chung đặc biệt. Đó là suy giảm khả năng sửa chữa DNA. Do đó, họ rất nhạy với thuốc ức chế điểm kiểm soát miễn dịch.
Điểm chung đặc biệt
Theo kết quả nghiên cứu đăng trên tạp chí New England Journal of Medicine, các bác sĩ và nhà khoa học tại Trung tâm Ung thư Memorial Sloan Kettering đã thử nghiệm thuốc Dostarlimab trên 12 bệnh nhân.
Đây là một thử nghiệm lâm sàng giai đoạn II, trên một nhóm nhỏ bệnh nhân mắc ung thư đại trực tràng giai đoạn II (khối u phát triển ăn vào thành đại tràng hoặc trực tràng và giai đoạn III (khối u đã xuyên qua thành để xâm lấn các mô hoặc hạch bạch huyết lân cận).
TS.BS Phạm Nguyên Quý – Khoa Ung thư nội, Bệnh viện Trung ương Kyoto Miniren (Nhật Bản) cho rằng, kết quả được công bố đã nhấn mạnh niềm tin rằng, khoa học vẫn đang tiến bộ hằng ngày. Nhờ đó, giúp tìm ra các phương pháp mới cải thiện chất lượng điều trị cho người bệnh.
Tuy nhiên, theo chuyên gia này, có một số điểm quan trọng cần lưu ý. Trước hết, nghiên cứu này là pha 2, tiến hành trên 12 bệnh nhân ung thư trực tràng giai đoạn II-III. Ngoài ra, những bệnh nhân này có đặc điểm chung đặc biệt.
Đó là suy giảm khả năng sửa chữa DNA (Mismatch Repair – Deficient, MMR-D), liên quan tới hội chứng Lynch. Đây là nhóm được biết là rất nhạy với thuốc ức chế điểm kiểm soát miễn dịch, nhưng chỉ chiếm 10 - 15% tổng số ca bệnh ung thư đại trực tràng.
“Thuốc sử dụng là Dostarlimab - một kháng thể đơn dòng kháng PD-1. Đây là thuốc mới trong nhóm thuốc ức chế điểm kiểm soát miễn dịch, truyền 3 tuần 1 lần trong vòng 6 tháng. Sau thời gian này mà còn khối u, bệnh nhân sẽ được hóa xạ trị, phẫu thuật. Nếu hết khối u hoàn toàn, không phải làm các phương pháp này”, TS Quý giải thích.
“Chìa khóa” điều trị là chẩn đoán sớm
Các bệnh nhân tham gia nghiên cứu được tiêm chậm 9 liều thuốc Dostarlimab vào tĩnh mạch, mỗi liều trong 30 phút và cách nhau 3 tuần. Đợt điều trị kéo dài 6 tháng. Sau đó, tất cả bệnh nhân sẽ được theo dõi và tái khám thường xuyên.
Trong trường hợp thuốc Dostarlimab không có tác dụng hoặc tác dụng yếu, bệnh nhân sẽ được trở lại phác đồ tiêu chuẩn dành cho ung thư trực tràng tiến triển tại chỗ. Đó là một đợt hóa xạ trị để làm thu nhỏ khối u và sau đó là phẫu thuật cắt bỏ.
Tuy nhiên, với thử nghiệm lần này, cả 12/12 bệnh nhân tham gia đều đáp ứng vượt mong đợi. Khối u trực tràng của họ đã biến mất hoàn toàn, đến nỗi không thể được phát hiện bằng nội soi sinh thiết, chụp cắt lớp phát xạ (PET) và chụp cộng hưởng từ (MRI).
Do đó, theo TS Phạm Nguyên Quý, đây là tình huống ung thư trực tràng tiến triển tại chỗ, với điều trị tiêu chuẩn hiện nay là hóa xạ trị bổ trợ trước mổ, sau đó là phẫu thuật cắt bỏ trực tràng. TS Quý dẫn chứng, theo nhiều nghiên cứu pha 3 được thực hiện trên số lượng lớn người bệnh trước đây, tỷ lệ bệnh nhân sống không tái phát ở mốc 3 năm là 77%.
“Nghiên cứu mới này thực sự ấn tượng vì Dostarlimab đã làm khối u biến mất hoàn toàn ở 100% người tham gia và bệnh nhân không phải phẫu thuật nữa. Tại thời điểm báo cáo tháng 5, không có ai bị tái phát sau 6 - 25 tháng theo dõi. Ngoài ra, không có tác dụng phụ nghiêm trọng (hơn cấp độ 3) nào được ghi nhận”, TS Quý nhận định.
Tuy nhiên, chuyên gia này lưu ý rằng, chỉ một nhóm bệnh nhân ung thư trực tràng đặc thù (cụ thể là MMR-D, thường được đánh giá chẩn đoán qua hóa mô miễn dịch khối u) mới có thể kỳ vọng vào hiệu quả cao này. Bên cạnh đó, giá thuốc cao cũng là một điều cần quan tâm.
Trong khi đó, theo PGS.TS Trần Huỳnh – Đại học Y khoa California Northstate (Mỹ), giai đoạn 2 sẽ kiểm tra về hiệu quả của thuốc. Giai đoạn 3 đóng vai trò quan trọng là nghiên cứu đối chứng lâm sàng. Người tham gia sẽ được chia 2 nhóm là: Bình thường và có bệnh.
Sau đó, các nhà nghiên cứu sẽ theo dõi kết quả sau dùng thuốc ở 2 nhóm. Song, PGS Huỳnh nhận định, ở giai đoạn 2 chưa có đối chứng lâm sàng. Thuốc mới chỉ dùng trên những người bị ung thư. Đặc biệt, số lượng người thử nghiệm rất ít.
“Ung thư ruột là dạng ung thư xảy ra ở ruột và đại trực tràng. Triệu chứng của bệnh bao gồm táo bón, tiêu chảy, đi vệ sinh ra máu, sút cân… Người bệnh cũng sẽ có khối u trong ruột. Với ung thư ruột già và đại trực tràng, chẩn đoán sớm là vô cùng quan trọng. Nếu phát hiện sớm, khoảng 91% bệnh nhân sẽ sống trong 5 năm”, PGS Huỳnh nhận định.
Chuyên gia này giải thích, thuốc Dostarlimab trị liệu nhắm đích, đi thẳng vào tế bào ung thư, khoá chuỗi. Thông thường, tế bào ung thư né được hệ miễn dịch. Tuy nhiên, thuốc này có thể làm hệ miễn dịch nhận ra tế bào ung thư.
Sau đó, tiêu diệt tế bào ung thư bằng cách kiểm soát. PGS Trần Huỳnh nhận định, việc điều trị ung thư không đơn giản. Bởi, thuốc là không thể dùng cho tất cả mọi người, hoặc bảo đảm thành công 100% khi đưa ra thị trường.
