Bởi vậy bất kỳ phương pháp điều trị nào làm chậm sự phát triển của bệnh, cải thiện chất lượng sống của bệnh nhân đều được người thân hết mực tìm kiếm.
Thành tựu nghiên cứu bệnh
Được phát triển bởi Công ty công nghệ sinh học Biogen, trụ sở tại bang Massachusetts, Aducanumab, tên thương mại Aduhelm, hiện là thuốc chữa bệnh Alzheimer mới nhất được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ (FDA) phê duyệt vào đầu tháng 6. Đây là lần đầu tiên sau hai thập kỷ, FDA phê duyệt thuốc chữa bệnh Alzheimer.
Aducanumab, là một kháng thể đơn dòng, dùng qua phương pháp tiêm truyền tĩnh mạch, giúp loại bỏ protein beta amyloid. Đây là một loại protein độc hại, tích tụ trong não của bệnh nhân Alzheimer và có thể làm gián đoạn liên kết giữa các tế bào não. Một số chuyên gia y tế tin rằng loại bỏ mảng bám amyloid có thể điều trị Alzheimer.
Trong dữ liệu thử nghiệm lâm sàng do FDA đánh giá, Aducanumab có hiệu quả làm giảm sự tích tụ protein amyloid trong não. Không giống các phương pháp điều trị bệnh Alzheimer trước đây, Aducanumab có thể làm chậm sự phát triển của bệnh thay vì chỉ khắc phục vấn đề suy giảm trí nhớ.
Ông Patrizia Cavazzoni, Giám đốc Trung tâm Nghiên cứu và Đánh giá thuốc tại FDA nhận xét: Dưới sự phê duyệt của FDA với Aduhelm, bệnh nhân Alzheimer đã có được phương pháp điều trị mới, quan trọng, giúp chống lại căn bệnh này.
Vào những năm 1980, các nhà khoa học nghiên cứu DNA của bệnh nhân Alzheimer và phát hiện ra các đột biến trong gen của bệnh nhân tạo ra protein beta amyloid. Trong một số hoạt động sinh học, protein này đóng vai trò quan trọng để phát triển tế bào thần kinh.
Tuy nhiên, đột biến gen khiến sinh ra các khối beta amyloid bất thường, tích tụ trong não. Các chuyên gia cho rằng, những mảng này là nguyên nhân gây ra bệnh Alzheimer nên từ đó đến nay, việc điều chế thuốc nhằm mục tiêu loại bỏ hoặc áp chế beta amyloid.
Một số công ty dược phẩm đã điều chế hợp chất làm giảm sự tích tụ amyloid trong tế bào não nhưng không ngăn chặn được chứng mất trí nhớ. Đến năm 2015, các thử nghiệm lâm sàng cho thấy Aducanumab giúp loại bỏ amyloid nhưng không có tác động lên quá trình suy giảm nhận thức.
Dựa trên nghiên cứu này, hãng Biogen đã thiết kế hai thử nghiệm lâm sàng gọi là Engage, dùng Aducanumab liều thấp, và Emerge, dùng Aducanumab liều cao. 3.300 người tham gia thí nghiệm sẽ được dùng giả dược hoặc tiêm truyền tĩnh mạch chất Aducanumab liều cao hoặc thấp hàng tháng.
Kết quả đến tháng 3/2019 cho thấy, việc sử dụng Aducanumab là không hiệu quả. Dù hợp chất này làm sạch các mảng bám amyloid trong tế bào não, nó không thể ngăn quá trình suy giảm nhận thức nên không có lợi cho bệnh nhân.
Tuy nhiên, hãng Biogen đã phân tích lại dữ liệu vào tháng 10/2019. Phân tích cho thấy bệnh nhân tham gia thí nghiệm Emerge, dùng Aducanumab liều cao, suy giảm nhận thức chậm hơn 22% trong 18 tháng.
Kết quả này không xuất hiện tại thí nghiệm Engage. Như vậy, việc sử dụng Aducanumab liều cao có thể giúp làm chậm quá trình suy giảm nhận thức, một trong những biểu hiện bệnh Alzheimer.
Bao bì sản phẩm.
Tranh cãi
Một trong những vấn đề quan trọng của người mắc bệnh Alzheimer là bị suy giảm trí nhớ. Việc áp chế được suy giảm nhận thức không đồng nghĩa có thể cải thiện trí nhớ của bệnh nhân. Hơn nữa, các nhà phê bình thuốc chỉ ra Aducanumab cũng có tác dụng phụ. Khoảng 35% bệnh nhân dùng Aducanumab bị phù não, một số xuất huyết não.
Tuy nhiên, hãng Biogen cùng nhà sản xuất thuốc Nhật Bản, Eisai, đã nộp đơn xin cho FDA xin phê duyệt thuốc mới dựa trên những hiệu quả tích cực từ thí nghiệm Emerge. Tháng 11/2021, hội đồng tư vấn độc lập của FDA đã từ chối cấp phép cho loại thuốc này vì không tìm thấy đủ hiệu quả với bệnh nhân Alzheimer.
Ngày 7/6, bất chấp can ngăn từ ủy ban cố vấn, FDA đã cấp tốc phê duyệt Aducanumab. Đại diện FDA cho biết hành động này nhằm thúc đẩy khả năng tiếp cận với các liệu pháp điều trị tiềm năng dành cho người mắc bệnh Alzheimer.
Biogen và Eisai vẫn phải thực hiện một thử nghiệm lâm sàng khác đến năm 2029 để chứng minh hiệu quả của thuốc đối với bệnh nhân Alzheimer. Hiệp hội Alzheimer là một trong những tổ chức ủng hộ sự phê duyệt của FDA.
Trong khi nhiều nhà thần kinh học, chuyên gia y tế, chuyên gia khoa học không cảm thấy thuyết phục trước loại thuốc này. Bên cạnh lo ngại, các chuyên gia cũng hy vọng việc phê duyệt thuốc Aducanumab không cản trở các hãng dược phẩm trên thế giới tiếp tục nghiên cứu phương pháp điều trị bệnh Alzheimer.
Thuốc Aducanumab có giá gần 56.000 USD cho liệu trình một năm điều trị. Tuỳ thuộc vào mức độ chi trả bảo hiểm, bệnh nhân sẽ thanh toán nốt phần còn lại. Ngoài ra, họ sẽ phải bỏ thêm tiền để chụp cắt lớp não nhằm theo dõi tác dụng phụ của thuốc hoặc các chi phí liên quan khác. Đây có thể là gánh nặng với gia đình bệnh nhân trong khi hiệu quả của thuốc chưa đạt 100%.
Cô Ellie McBroom, hiện đang chăm sóc mẹ mắc chứng Alzheimer, sống tại bang Kentucky, bày tỏ: “Có người thân mắc căn bệnh quái ác này, tôi hiểu cảm giác bồn chồn mong mỏi tìm ra loại thuốc điều trị Alzheimer. Nhưng nếu hấp tấp lao vào phương pháp điều trị tốn kém, có thể không hiệu quả, lại rất rủi ro”.
Trước những bất cập trên, việc y, bác sĩ đưa thuốc Aducanumab vào liệu trình điều trị cho bệnh nhân còn tiếp tục được cân nhắc và cần hỏi xin ý kiến của gia đình bệnh nhân. Trong thời gian này, các nhà nghiên cứu bệnh Alzheimer vẫn hồi hộp đợi chờ kết quả từ thử nghiệm lâm sàng của Biogen.
Bất chấp những tranh cãi, họ vẫn hy vọng loại thuốc này có hiệu quả mang tính đột phá, giúp đẩy lùi căn bệnh gieo rắc nỗi ám ảnh cho bao người dân Mỹ.
