Dùng thuốc thay vì ghép tế bào gốc

Ghép tế bào gốc điều trị bệnh không phải là phương pháp xa lạ, nhưng nghiên cứu thuốc từ tế bào gốc thì vẫn còn là lĩnh vực mới ở Việt Nam và thế giới. PGS.TS Phạm Văn Phúc (Viện trưởng Viện Tế bào gốc, Đại học Quốc gia TPHCM) cho biết, thuốc tế bào gốc là sản phẩm tiêu biểu của công nghệ tế bào gốc. Để dễ hiểu, có thể ví như điện thoại thông minh là sản phẩm tiêu biểu của công nghệ trí tuệ nhân tạo và di động.

Sự khác biệt giữa công nghệ tế bào gốc này và công nghệ tế bào gốc truyền thống là với kiểu ghép điều trị, công nghệ tế bào gốc thường phần lớn là tự thân, nhưng thuốc tế bào gốc là 100% đồng loại.

Ghép tế bào gốc là một quy trình công nghệ, trong khi đây là một sản phẩm dạng thuốc, có thể sản xuất ở quy mô công nghiệp và gần như không xâm lấn đến bệnh nhân khi điều trị. Đối với ghép tế bào gốc, sự tồn tại của sản phẩm ghép trong cơ thể bệnh nhân là không kiểm soát được, trong khi với thuốc thì có hạn định và chi phí điều trị thấp hơn.

Theo PGS.TS Phạm Văn Phúc, thuốc điều trị viêm phổi từ tế bào gốc là một trong những sản phẩm nghiên cứu của Viện Tế bào gốc. Nhóm chọn tế bào gốc dây rốn vì đây là nơi chi mô tốt nhất, phù hợp với bệnh viêm phổi tắc nghẽn mạn tính và bệnh tự miễn. Ngoài ra, tế bào gốc dây rốn có thể điều biến miễn dịch mạnh hơn tế bào gốc các bộ phận khác.

Từ năm 2007, nhóm đã bắt đầu nghiên cứu phân lập tế bào gốc từ dây rốn người để điều trị bệnh viêm phổi. Tuy nhiên, giai đoạn đầu nghiên cứu mới dừng lại quy mô phòng thí nghiệm. Đến năm 2018, khi có tài trợ của Ngân hàng Thế giới về máy móc, thiết bị, nhóm xây dựng quy trình bốn bước gồm phân lập, tăng sinh, tăng tính điều biến và bảo quản để tạo thuốc có tên Modulatist quy mô công nghiệp, đạt chứng nhận GMP.

Từ năm 2020, quy trình công nghệ của nhóm có thể sản xuất sản phẩm Modulatist với quy mô lớn hơn với năng suất 100 liều mỗi tháng (điều trị được 100 bệnh nhân). Thuốc Modulatist vẫn chưa được thử nghiệm điều trị trên người.

Tuy nhiên, công nghệ sản xuất tế bào gốc dây rốn dùng trong quy trình chế tạo sản phẩm này đã sử dụng thử nghiệm trong bệnh nhân phổi tắc nghẽn mạn tính. Kết quả nghiên cứu, trong 6 tháng đánh giá hiệu quả thử nghiệm, tất cả bệnh nhân an toàn, thuốc không phát sinh độc tính, tác dụng phụ khi sử dụng. Tình trạng của bệnh nhân thử nghiệm cải thiện khi họ giảm tần suất các đợt cấp, đợt bùng phát.

Giá thành bằng 1/10 so với điều trị bằng tế bào gốc

Theo PGS Phúc, so với các phương pháp điều trị truyền thống, dùng thuốc điều chế từ tế bào gốc giúp bệnh nhân giảm các tác dụng phụ, giảm tần suất sử dụng. Ngoài ra, các tế bào gốc sẽ giúp tái tạo và hỗ trợ khôi phục cấu trúc chức năng của phổi, giúp điều trị tận gốc. “Chi phí điều trị tế bào gốc cho mỗi liều cho thuốc ngoại nhập khoảng 100 triệu đồng, nhưng công nghệ của chúng tôi có thể giảm còn 10 triệu đồng”, PGS Phúc nói.

Với các sản phẩm hiện hành, Modulatist phải sử dụng chất bảo quản và để ở tủ đông nhằm duy trì sự sống của tế bào gốc. Khi chuẩn bị truyền cho người bệnh, nhân viên y tế phải rã đông để loại bỏ chất bảo quản.

Quy trình này cần nhân lực, thiết bị, thời gian để thực hiện. Để giảm giá, nhóm nghiên cứu phát triển công nghệ không sử dụng chất bảo quản cho thuốc, giúp tiết kiệm nhiều chi phí, giảm giá sản phẩm.

Ngoài điều trị viêm phổi, nhóm cho rằng Modulatist có thể chữa các bệnh đái tháo đường (type 1, 2), bệnh tự miễn, loạn sản phế quản phổi... Nhóm nghiên cứu đang thảo luận để hợp tác với một bệnh viện nhi tại TPHCM để điều trị bệnh loạn sản phế quản phổi ở trẻ em.

Hiện, sản phẩm được nhiều đối tác mong muốn ứng dụng triển khai. Mới đây một viện nghiên cứu của Vương quốc Anh đã đặt vấn đề hợp tác chuyển giao công nghệ sản xuất thuốc Modulatist. Tuy nhiên, PGS Phúc cho biết, nhóm đang cân nhắc việc chuyển giao cho nước ngoài vì lo ngại họ sẽ độc quyền công nghệ, khiến giá thành cao, người dân khó tiếp cận.