Các nhà nghiên cứu từ Viện Ung thư Tisch thuộc Trường Y khoa Icahn ở Mount Sinai (Mỹ) đã phát minh một liệu pháp mới giúp hệ thống miễn dịch tiêu diệt tế bào ung thư tủy xương.
Phương pháp này đã thành công ở 73% bệnh nhân trong hai thử nghiệm lâm sàng.
Liệu pháp này được gọi là kháng thể đặc hiệu kép, liên kết với cả tế bào T và tế bào đau tủy. Đồng thời, chỉ đạo các tế bào T tiêu diệt tế bào đau tủy. Liệu pháp miễn dịch này được gọi là talquetamab. Thành công này thậm chí còn được ghi nhận ở những bệnh nhân ung thư kháng lại tất cả liệu pháp điều trị đau tủy trước đó.
Liệu pháp sử dụng một mục tiêu khác, đó là thụ thể biểu hiện trên bề mặt tế bào ung thư tên GPRC5D.
Talquetamab đã được thử nghiệm pha 1 và pha 2. Những người tham gia nghiên cứu trước đây đã được điều trị bằng ít nhất ba liệu pháp khác nhau mà không giảm tình trạng bệnh. Tuy nhiên, talquetamab có thể mang lại hy vọng mới cho bệnh nhân đau tủy khó điều trị.
Ajai Chari - Giám đốc Nghiên cứu Lâm sàng trong Chương trình Đau tủy tại Viện Ung thư Tisch và là tác giả chính của cả hai nghiên cứu, cho biết: “Điều này có nghĩa là gần 3/4 số bệnh nhân này có cơ hội mới. Talquetamab gây ra phản ứng đáng kể ở những bệnh nhân mắc đau tuỷ nặng đã được điều trị trước, bị tái phát hoặc kháng trị. Đây là tác nhân đặc hiệu kép đầu tiên nhắm vào protein GPRC5d ở bệnh nhân đau tủy”.
Gần như tất cả bệnh nhân u tủy được điều trị tiêu chuẩn đều liên tục tái phát. Những bệnh nhân này thường tái phát hoặc kháng tất cả các liệu pháp điều trị đau tủy đã được phê duyệt.
Thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 1 này đã thực hiện trên 232 bệnh nhân tại một số trung tâm ung thư trên khắp thế giới. Họ được điều trị từ tháng 1/2018 - 11/2021. Bệnh nhân được điều trị bằng nhiều liều khác nhau qua đường tĩnh mạch hoặc tiêm dưới da.
Các phát hiện về tính hiệu quả và an toàn trong nghiên cứu giai đoạn 1 đã được xác nhận trong thử nghiệm giai đoạn 2. Thử nghiệm giai đoạn 2 bao gồm 143 bệnh nhân được điều trị hàng tuần và 145 bệnh nhân được điều trị với liều cao hơn hai tuần một lần.
Tiến sĩ Chari cho biết, tỷ lệ phản hồi tổng thể ở hai nhóm này là khoảng 73%. Tỷ lệ đáp ứng được duy trì trong suốt các nhóm nhỏ khác, trừ những bệnh nhân mắc một dạng đau tủy hiếm gặp lan đến các cơ quan và mô mềm. Hơn 30% bệnh nhân ở cả hai nhóm có đáp ứng hoàn toàn hoặc tốt hơn. Gần 60% có “đáp ứng một phần rất tốt” hoặc tốt hơn.
Thời gian trung bình để có phản ứng là khoảng 1,2 tháng ở cả hai nhóm dùng thuốc. Thời gian đáp ứng trung bình cho đến nay là 9,3 tháng với liều dùng hằng tuần.
Khoảng 3/4 bệnh nhân mắc hội chứng giải phóng cytokine. Khoảng 60% gặp các tác dụng phụ liên quan đến da như phát ban, khoảng một nửa báo cáo thay đổi khẩu vị và một nửa rối loạn móng tay.
