Từ nọc tới radar nhận diện u
Nhóm nghiên cứu tại City of Hope, hệ thống trung tâm nghiên cứu ung thư ở Hoa Kỳ, đang dùng một thành phần biến đổi của nọc bọ cạp để giúp tế bào miễn dịch nhận diện và tấn công u não.
Trước đó, nhóm đã công bố trên tạp chí Science Translational Medicine phương pháp dùng chlorotoxin — một thành phần trong nọc loài bọ cạp deathstalker, phân bố ở Bắc Phi và Trung Đông — để nhận diện tế bào u glioblastoma, loại u não phổ biến và rất nguy hiểm.
Vì glioblastoma thường phân tán khắp não, chlorotoxin được kỳ vọng hoạt động như “radar”, dẫn đường cho tế bào T — hệ miễn dịch tự nhiên của cơ thể — nhằm khoanh vùng và tấn công các tế bào ung thư.
Tiến sĩ Michael Barish, Trưởng Khoa Phát triển và Sinh học Tế bào gốc tại City of Hope, giải thích: “Giống như bọ cạp sử dụng các thành phần độc trong nọc để khoanh vùng và tiêu diệt con mồi, chúng tôi đang dùng chlorotoxin để hướng các tế bào T tới các tế bào u.”
Bài viết cũng phân biệt rõ venom (nọc độc) và poison (chất độc): poison được hấp thụ qua da, đường tiêu hóa hoặc hít phải, trong khi venom phải vào máu qua vết cắn hoặc vết chích. Dù có hại, các độc tố này có khả năng điều hòa các quá trình sinh học phức tạp ở người, do đó có giá trị trong y học.
Thử nghiệm lâm sàng giai đoạn một và triển vọng
Chlorotoxin được nghiên cứu trong khuôn khổ liệu pháp tế bào T mang thụ thể kháng nguyên phiên mã chimeric (CAR-T), một dạng miễn dịch trị liệu dùng tế bào cơ thể để chống ung thư, không giống hóa trị vốn dùng thuốc độc để ngăn phân chia tế bào.
Nghiên cứu gần đây của City of Hope, công bố vào tháng 8 trên tạp chí Cell Reports Medicine, báo cáo kết quả giai đoạn một: phương pháp được ghi nhận “dung nạp tốt” ở bệnh nhân.
Trong 4 người tham gia thử nghiệm, 3 người (75%) đạt trạng thái bệnh ổn định — khối u tạm thời không tăng cũng không giảm — sau 3 đợt điều trị.
Tuy nhiên, cả 4 bệnh nhân cuối cùng đều qua đời do tiến triển bệnh; 3 người sống dưới 6 tháng và 1 người sống hơn 20 tháng sau phẫu thuật chuẩn bị, một trong những bước đầu của quy trình thử nghiệm.
Do kích thước mẫu nhỏ, các tác giả thận trọng khi rút kết luận lớn, nhưng họ bày tỏ lạc quan và cho rằng kết quả này khuyến khích nghiên cứu tiếp để nâng cao hiệu lực của chlorotoxin CAR-T, với mục tiêu đạt được cải thiện rõ rệt hơn trong tương lai.
Bài viết cũng nhắc lại tiền sử lâu dài của con người trong việc tận dụng độc tố động vật cho y học — từ La Mã cổ dùng nọc rắn điều trị bệnh đến việc sử dụng nọc để phát triển huyết thanh giải độc ngày nay — làm nền tảng cho niềm tin rằng độc tố có thể cung cấp các công cụ trị liệu giá trị.
Tóm lại, chlorotoxin CAR-T là một hướng nghiên cứu khả thi và đang ở giai đoạn thử nghiệm ban đầu với tín hiệu dung nạp tốt, song cần nhiều dữ liệu và thử nghiệm tiếp theo để đánh giá rõ ràng hiệu quả lâm sàng.
