Liệu pháp gen mới có thể giúp đảo ngược việc chữa trị các tế bào bị hư hại ở trong mắt cũng như sắp xếp lại bộ não để giúp xử lý các thông tin mới.
Con đường thị giác trong não bộ được hình thành từ hàng triệu tế bào thần kinh liên kết với nhau. Khi tín hiệu cảm giác được gửi tới não bộ, kết nối giữa các tế bào thần kinh sẽ hoạt động trở nên mạnh mẽ hơn. Nếu như con người không may bị mất đi thị lực do một chứng bệnh nào đó, các liên kết này sẽ ngày càng trở nên yếu và rời rạc hơn.
Trong nhiều năm qua, một liệu pháp gen mới sử dụng phương pháp tiêm các gen khỏe mạnh vào trong mắt để sửa chữa các gen bị đột biến đã được tiến hành khá nhiều. Đây được cho là một liệu pháp đầy hứa hẹn sẽ giúp điều trị bệnh mù bẩm sinh và thoái hóa võng mạc trên mắt người.
Một trong những thử nghiệm đầu tiên đã thành công vào năm 2007. Thử nghiệm yêu cầu 10 tình nguyện viên bị mù do một căn bệnh di truyền gây ra có tên Leber. căn bệnh này sẽ làm thoái hóa võng mạc và khiến người bị bệnh rơi vào tình trạng bị mù hoàn toàn trong suốt cuộc đời của họ.Căn bệnh này có nguyên nhân chủ yếu do ít nhất 19 gen bị đột biến gây nên.
Những tình nguyện viên tham gia thử nghiệm sẽ được thử một loại gẹn có tên RPE65. Sấu đó học sẽ được tiêm một loại virus hoàn toàn vô hại với mắt của họ. Virus này sẽ đưa các bản sao của gen RPE65 vào trong võng mạc của người bị bệnh.
Sau thử nghiệm này, một số các tình nguyện viên đã có thể nhìn thấy được một bàn tay vẫy vẫy trong khoảng cách nửa mét và đã có thể đọc sáu dòng chữ trên biểu đồ đo thị lực. Một số khác cũng đã bắt đầu thấy được ánh sáng lờ mờ sau khi tham gia thử nghiệm.
Tuy nhiên, các nhà khoa học khá băn khoăn về việc thị giác đã phục hồi như thế nào và họ đã có những thí nghiệm khác trên não của người tình nguyện.
Nhóm nghiên cứu dự kiến sẽ quan sát sự thay đổi của não bộ và họ thấy rằng mức độ thay đổi là đáng ngạc nhiên. Những người tham gia thử nghiệm hầu hết đều có độ tuổi là 20 và chỉ có một người 45 tuổi.
Các nhà nghiên cứu thấy rằng, để sớm có lại thị giác các tế bào thần kinh cần phải được định hình càng sớm càng tốt. Tuy nhiên, quá trình định hình này có thể sẽ giảm theo tuổi tác.
Hiện tại, họ đang tìm kiếm sự chấp thuận từ phía Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ để sớm chứng nhận liệu pháp gen như là một loại thuốc đã được quy định để chữa bệnh mù lòa bẩm sinh Leber.
Eric Pierce - Bác sỹ nhãn khoa tại trường ĐH. Y Harvard đồng ý với các thử nghiệm cho thấy độ mềm dẻo tiềm tàng của hệ thống thị giác trong cơ thể người trường thành. Ông cũng đưa ra ví dụ về việc giảm thị lực sẽ khó khăn hơn để điều trị ở người già hoặc trẻ nhỏ.
Tuy nhiên, có một câu hỏi khác mà nhiều người vẫn quan tâm đó là liệu pháp gen này có thể sửa chữa được các tế bào võng mạc nhưng không làm ảnh hưởng đến con đường dẫn truyền tín hiệu lên não hay không.
