Các nghiên cứu ban đầu hé lộ, cách chữa trị chỉ bao gồm 1 mũi tiêm duy nhất này có thể cải thiện tình trạng của những bệnh nhân đang có nguy cơ bị mất thị lực.
Đó là vì nó dường như đã ngăn chặn sự tiến triển của bệnh thoái hóa hắc mạc (choroideremia), vốn bắt nguồn từ một khiếm khuyết ở gene CHM, làm hủy hoại các tế bào cảm nhận ánh sáng ở võng mạc phía sau mắt.
Tuy nhiên, các nhà nghiên cứu tuyên bố, liệu pháp mới cũng có tiềm năng giúp chữa trị cho những người mắc các dạng mù lòa phổ biến, ảnh hưởng tới các tế bào võng mạc.
Những căn bệnh này bao gồm cả chứng thoái hóa điểm vàng do tuổi tác (AMD) - một rối loạn đang tấn công 200.000 người Anh mỗi năm và hiện không có cách phòng ngừa hữu hiệu, dù có thể điều trị bằng phẫu thuật laser và dùng thuốc.
Liệu pháp mang tính tiên phong trên đã cho kết quả thử nghiệm thành công, vượt quá mong đợi trong việc ngăn ngừa nguy cơ mù lòa ở 2 nam giới.
Theo tạp chí The Lancet, cuộc thử nghiệm dưới sự tài trợ một phần của tổ chức từ thiện Fight for Sight, đã chọn 6 bệnh nhân mắc chứng choroideremia ở các giai đoạn khác nhau. Mỗi bệnh nhân chỉ được chữa trị một bên mắt, để có thể so sánh với mắt còn lại của họ.
Kết quả là, nó đã giúp cải thiện đáng kể thị lực của 2 nam giới bị tổn hại thị giác nghiêm trọng, trong khi khôi phục thị lực về mức cơ bản cho 4 đối tượng còn lại, vốn trong tình trạng bệnh nhẹ hơn.
GS Robert MacLaren thuộc Bệnh viện mắt Oxford (Anh), đại diện nhóm nghiên cứu, cho biết, phát tiêm duy nhất dùng để điều trị cho các bệnh nhân đã đưa một virus vô hại, chứa bản sao chức năng của gene CHM trực tiếp vào các tế bào nhạy sáng của võng mạc.
Cách làm này không thể thay thế các tế bào đã chết, nhưng theo ông MacLaren, nó có thể hàn gắn các tế bào "ốm yếu" và bảo vệ các tế bào khỏe mạnh.
"Nếu chúng tôi có thể chữa trị cho mọi người sớm, chúng tôi sẽ cấy virus vào trước khi thị lực của họ mất hẳn" - Ông MacLaren giải thích.
Tuy nhiên, chứng choroideremia chỉ có một gen khiếm khuyết cần thay thế, trong khi bệnh AMD liên quan đến hàng loạt gen cần phải được nhận diện. Nhóm nghiên cứu đang tiếp tục tiến hành các thử nghiệm đối với 6 bệnh nhân mới.
